Глибера, препарат виробництва фармкомпанії UniQure, буде доступний пацієнтам аж до жовтня цього року.
Фармацевтична компанія UniQure, творець першого засобу для генної терапії на Заході, збирається зняти свою розробку з продажу через недостатній попит. Препарат Глібера (Glybera) став найдорожчими ліками в історії: ціна одного курсу ін'єкцій становить близько 1 млн доларів США. Засіб на основі генетично модифікованих аденоасоційованих вірусів призначався для лікування рідкісного обмінного захворювання, вродженого дефіциту ферменту ліпопротеінази.
У Європі препарат був схвалений в 2012 р. Процес супроводжувався затримками і низкою зауважень з питань безпеки. Отримання дозволу на використання Глібери стало важливою віхою на шляху розвитку генної терапії, проте низький попит на препарат і сумніви в його ефективності негативно вплинули на UniQure.
"Справа не тільки в тому, що препарат коштує мільйон доларів. Засіб було випущено на ринок без достатньої доказової бази, що підтверджує, що він дійсно коштує цих грошей ", - говорить Кейсі Квінн (Casey Quinn), фахівець з економіки охорони здоров'я з Центру біомедичних інновацій (Center for Biomedical Innovation) Массачусетського технологічного інституту (Massachusetts Institute of Technology). Куїнн займається вивченням ціноутворення на європейському фармацевтичному ринку.
Цього тижня представники компанії UniQure повідомили, що не збираються продовжувати ліцензію на продаж Глібери в Європі. Термін дії поточної ліцензії закінчується в жовтні, препарат буде доступний пацієнтам аж до закінчення дії документа.
«Застосування Глібери було надзвичайно обмежене, і ми не можемо уявити, що в осяжному майбутньому попит на препарат відчутно зросте», - повідомляється в заяві компанії.
Квінн не вважає, що невдача Глібери може негативно позначитися на інших препаратах для генної терапії. Однак проблеми комерційного характеру ставлять нас перед питанням, як саме повинні встановлюватися ціни на аналогічні кошти в майбутньому.
Цього року схвалення Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (Food and Drug Administration, USFDA) очікують кілька препаратів для генної терапії. Серед них - засіб для лікування вродженої сліпоти, створений компанією Spark Therapeutics, і протипухлинний препарат для так званої CAR-T терапії, спільна розробка компаній Novartis і Kite Pharma.