Фахівці з клітинної терапії готують клітини крові пацієнта для генної інженерії в лабораторії компанії.
У середу в США було схвалено другу генну терапію для боротьби з раком крові: препарат для лікування агресивної лімфоми у дорослих.
Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських засобів США (The Food and Drug Administration, FDA) дозволило Kite Pharma продаж препарату. У ньому застосовується та ж технологія (CAR-T), що і в першій генній терапії від Novartis Pharmaceuticals, схваленої в серпні для лікування лейкемії у дітей.
«Всього за кілька десятиліть генна терапія пройшла шлях від багатообіцяючої концепції до практичного застосування проти смертельних і, здебільшого, невиліковних видів раку», - заявив представник FDA доктор Скотт Готтліб (Scott Gottlieb).
Препарат отримав назву Yescarta. Згідно з повідомленням виробника, компанії Gilead Sciences, ціна генної терапії становитиме 373 тис. доларів для одного пацієнта. Цього місяця компанія Kite стала підрозділом Gilead, штаб-квартира якої розташована у Фостер-Сіті, Каліфорнія.
У терапії CAR-T генні технології застосовуються для того, щоб посилювати Т-клітини. Ці «солдати» імунної системи були б дуже ефективні, якби пухлинні клітини не навчилися спритно їх уникати. Тому в ході генної терапії Т-клітини відфільтровують з крові пацієнта, «перепрограмують» на розпізнання і вбивство клітин раку, а потім вирощують сотні мільйонів їх копій. Після цього «навчені» клітини повертаються в організм пацієнта, де вони продовжують розмножуватися, щоб боротися із захворюванням протягом місяців або років. Ось чому такі імунні препарати називають «живими ліками».
"Зелене світло, яке сьогодні отримала Yescarta, має величезне значення для пацієнтів з лімфомою і для всіх пацієнтів, які страждають від ракових захворювань, - сказав Луї Дж. Дедженнаро (Louis J. DeGennaro), президент Товариства лейкемії і лімфоми (Leukemia & Lymphoma Society).
Терапія Kite призначена для пацієнтів з трьома типами агресивної (злоякісної) В-крупноклітинної лімфоми.
Міжнародна назва Yescarta - аксикабтаген силолейсел (axicabtagene ciloleucel). Цей препарат був схвалений для лікування пацієнтів, які проходили терапію як мінімум двома препаратами, які або не подіяли, або припинили діяти.
Такі обставини зазвичай означають, що варіантів більше не залишилося, і у пацієнта є всього лише 10% шанс вийти хоча б на тимчасову ремісію, як повідомив доктор Фредерік Локе (Frederick Locke). Він займає посаду директора досліджень у програмі імуноклітинної терапії в Онкологічному центрі Моффітта (Moffitt Cancer Center) у місті Тампа, штат Флорида. Локе допомагав проводити випробування Yescarta за участю пацієнтів.
«Це надія для пацієнтів, у яких її не було», - сказав Локе.
Але Yescarta може дати серйозні побічні ефекти; від них померли три пацієнти. FDA зажадала від компанії Kite провести довгострокові дослідження безпеки, а також навчити персонал клінік швидко розпізнавати такі ефекти і вживати заходів проти них.
У головному дослідженні 101 пацієнт отримав Yescarta. Приблизно у 72% добровольців була досягнута принаймні часткова ремісія. Приблизно у половини пацієнтів через вісім місяців все ще не спостерігалося жодних ознак захворювання.
Ця терапія призначена для одноразового застосування, але у деяких пацієнтів рак знаходиться на такій великій стадії, що може повернутися. На більшість учасників дослідження ця терапія все ще діє, тому її середня ефективність поки невідома.
Схвалення FDA очікує ще один вид генної терапії. Протягом декількох місяців може бути схвалено лікування від Spark Therapeutics, призначене для рідкісних різновидів сліпоти. Цей вид лікування націлений на те, щоб поліпшити зір, замінивши необхідні для обробки світлового потоку гени.
Зараз проходять випробування інші види генної терапії, призначені для лікування раку крові, і вчені вважають, що протягом декількох років її можна буде використовувати для боротьби з солідними пухлинами.